Artrite giovanile, studio del Gaslini conferma sicurezza ed efficacia di un nuovo farmaco

La prestigiosa rivista scientifica The Lancet ha pubblicato i risultati di uno studio terapeutico su un farmaco biologico innovativo denominato tofacitinib, che agisce sulle cellule del sistema immunitario inibendo il rilascio di molecole che stimolano l’infiammazione. I dati dello studio internazionale, coordinato dai ricercatori dell’IRCCS Istituto Giannina Gaslini di Genova, dimostrano che il farmaco è efficace e sicuro per il trattamento dell’artrite idiopatica giovanile.

Si tratta di una malattia autoimmune cronica di origine sconosciuta che colpisce la popolazione pediatrica e esordisce spesso ad un’età molto precoce. Rappresenta una delle cause più importanti di disabilità acquisita in età pediatrica.  Si stima che circa 60.000 bambini in Europa siano affetti questa malattia.

Lo studio, coordinato dal dottor Nicola Ruperto, pediatra e ricercatore del Gaslini, ha coinvolto 225 piccoli pazienti da 64 ospedali pediatrici in 20 paesi organizzati in due reti internazionali di ricerca: Paediatric Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO) e Pediatric Rheumatology Collaborative Study Group (PRCSG).

 “L'artrite idiopatica giovanile poliarticolare - spiega il dottor Ruperto - è una malattia cronica invalidante che limita la partecipazione dei bambini alle attività quotidiane e incide in maniera importante sulla loro qualità di vita. Sebbene siano già disponibili diverse terapie efficaci e sicure, circa un terzo dei pazienti non risponde in maniera soddisfacente. Inoltre il tofacitinib rappresenta un’interessante alternativa ai farmaci biologici tradizionali, anche perché può essere somministrato per bocca, evitando così ai bambini e alle loro famiglie i disagi legati ad iniezioni o infusioni di farmaco, che spesso devono essere effettuate in ambiente ospedaliero. La somministrazione per via orale offre importanti vantaggi: favorisce l’accettabilità della terapia da parte dei bambini, soprattutto dei più piccoli, facilitando il compito dei genitori”.

“L’articolo, conferma l’eccellenza internazionale dei ricercatori dell’Istituto Gaslini - commenta Renato Botti, dg del Gaslini - e ci spinge a lavorare per estendere questa capacità di coordinamento anche ad altri settori in cui il nostro IRCCS ha un ruolo di leadership".

 “L’articolo è stato giudicato da Lancet tanto rilevante da meritare l'editoriale di commento - sottolinea il direttore scientifico dell'istituto Gaslini, Angelo Ravelli - mirato a rimarcare la portata rivoluzionaria della disponibilità prima terapia biologica orale per la cura dell'artrite idiopatica giovanile”.

Grazie a questo studio, il tofacitinib è stato approvato sia dall’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) che dalla Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti per il trattamento dell'artrite idiopatica giovanile poliarticolare e dell'artrite psoriasica giovanile. Possono essere trattati bambini di età pari o superiore a due anni che hanno risposto in modo inadeguato a precedenti terapie con farmaci antireumatici.

“Il nostro ospedale pediatrico, che è un Istituto di ricovero e cura a carattere scientifico - afferma il presidente della Regione Liguria e assessore alla Sanità Giovanni Toti - si conferma un fiore all’occhiello per la Liguria, per il Paese e a livello internazionale, non solo nella cura dei piccoli pazienti che arrivano a Genova da diverse parti d’Italia e del mondo, ma anche nella ricerca scientifica finalizzata a migliorare la vita dei bambini con patologie rare e invalidanti e delle loro famiglie. Il fatto che i professionisti del Gaslini abbiano guidato questo studio come capofila di 64 ospedali pediatrici di 20 paesi ci riempie di orgoglio”.