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Giornata mondiale del rene, presentato al Gaslini studio su terapie a basso dosaggio

di Anna Li Vigni

Pubblicato sulla rivista americana Jama Pediatrics, ha dimostrato efficacia terapia con farmaci a basso dosaggio nella sindrome nefrosica

La ricerca di base ed i forti investimenti dell'industria farmaceutica hanno completamente rinnovato negli ultimi 5 anni la disponibilità di farmaci ad uso clinico. Per la sindrome nefrosica idiopatica sono stati sviluppati farmaci cosiddetti 'risparmiatori di cortisone' perché permettono di interrompere e sostituire l'uso di sostanze che hanno fino ad oggi permesso la gestione di malattie infiammatorie ma che hanno, nel contempo, determinato forti effetti collaterali dannosi se protratti nel tempo.

“Obiettivo dello studio randomizzato pubblicato su JAMA Pediatrics è stata l’esatta definizione dei livelli minimi utili di micofenolato mofetile (MMF): lo studio è stato condotto interamente presso l'Istituto G Gaslini di Genova da parte dell'equipe nefrologica e verteva a paragonare in maniera rigorosa l'efficacia di dosi di MMF ridotte al 60% della dose ad oggi riconosciuta utile, prendendo come paragone di efficacia il Rtx a dose minima già definita. Lo studio prova che riducendo la dose di MMF si ottengono risultati molto peggiorativi rispetto allo standard care previsto e prodotto dalla terapia con Rtx” spiega il dottor Gian Marco Ghiggeri direttore dell’UOC Nefrologia e Trapianto dell’Istituto Giannina Gaslini.

La conclusione dello studio chiarisce in maniera definitiva la dose necessaria di micofenolato mofetile (MMF) nella sindrome nefrosica idiopatica e contribuisce pertanto in maniera significativa agli sviluppi terapeutici in tale patologia. E' possibile estendere le informazioni avute dallo studio a tutte le condizioni infiammatorie ed al trapianto di organo solido che richiedono l'uso di MMF come immunodepressore.

Lo studio tutto italiano e quasi al 100% genovese è un ulteriore tassello nella lunga carriera clinica e scientifica del dottor Gian Marco Ghiggeri, autore di oltre 350 pubblicazioni su riviste internazionali e consulente di numerose riviste e organizzazioni di ricerca europee - caratterizzata dall’alto valore dei suoi studi sulla recidiva del trapianto nella glomerulosclerosi focale e nelle malattie renali genetiche ad essa correlate. Il dottor Ghiggeri ha affiancato al lavoro clinico in Ospedale pediatrico un’intensa attività didattica e di ricerca, soprattutto nel campo delle malattie renali, delle malattie rare e del trapianto.

Ha organizzato e diretto per trenta anni un gruppo di ricercatori di base che hanno dato origine ai primi studi di proteomica applicata alla patologia umana, ed ha partecipato a importanti studi nel campo della genetica umana, attivando una stretta collaborazione con il Centro di Nefrologia della Columbia University (New York City).

Il gruppo operativo diretto dal dottor Ghiggeri presso l’Istituto pediatrico scientifico Gaslini ha inoltre condotto studi considerati basilari nell’ambito dell’autoimmunità in malattie renali primitive e dopo trapianto.